将基因潜入细胞
研究人员改变了一种常见病毒的DNA，使其包含了制造FIX的说明。
然后，他们向男子注射了经改变的病毒。他们希望它能像所有病毒一样发挥作用：感染细胞并劫持其操作说明。
通常，当病毒感染细胞时，它们会将细胞转变为能够制造出更多病毒副本的工厂。这样可以使感染持续下去。
在这种情况下，被感染的细胞会搅动缺失的蛋白质。
经过单次治疗后，研究中的六名男性中有四名能够完全停止每周一次的蛋白质注射。另外两个人已经能够将两次射击之间的时间从几天延长到最多两个星期。
血液疾病专家庞德说：“有些人可能还没有完全治愈。”
这项研究和Ponder的社论发表在《新英格兰医学杂志》上。
研究结果也计划在圣地亚哥的美国血液学学会年会上发表。
问题仍然存在
但目前尚不清楚有多少人能够忍受。
在这项研究中，剂量最高的患者产生最多的FIX。但是他们也看到他们的肝酶猛增，这是发炎的迹象。
“我们能够用很短的类固醇激素控制这种炎症，”伦敦大学学院血液学家MBChB，PhD的研究研究员Amit C. Nathwani说。
类固醇治疗后，肝酶恢复正常。尽管患者的血浆蛋白水平略有下降，但他们仍继续自己制作FIX蛋白。
还不清楚治疗可以持续多长时间。
所有接受基因疗法的患者都继续制造FIX蛋白。有些已经被追踪了将近两年。
但是随着肝细胞死亡，治疗可能会消失。在动物研究中，针对肝细胞的基因疗法的结果已经持续了10年或更长时间。
即使是暂时的，基因疗法也可能省钱。如果获得FDA的批准，估计每位患者的治疗费用约为30,000美元。
它也可能比注射血液制品更安全。在1980年代，许多血友病患者在接受含有该病毒的凝血因子治疗后被感染了HIV。
纳斯瓦尼说，如果能够完全接受治疗，发展中国家的许多血友病患者将继续面临这种风险。
他说：“全世界有百分之八十的血友病患者无法获得治疗。”他说：“这就是我们想要开发一种简单的基因转移方法的原因之一，这种方法几乎可以在任何临床环境中使用。”“这正在改变生活。”
