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药物显示先进MS的“突破性”承诺

2020-03-23 18:03:53来源:

2016年12月22日,星期四(HealthDay News)-一项新的临床试验表明,一种新药可减缓多发性硬化症的进展,其中包括目前尚无治疗方法的先进形式的退行性神经疾病。

一位MS专家称静脉注射药物ocrelizumab为“突破”。

一项临床试验的结果显示,与安慰剂相比,奥曲利珠单抗使原发性进行性MS患者的MS相关残疾进展降低了24%。

研究人员将ocrelizumab与安慰剂或虚拟药物进行了比较,因为目前尚无批准的用于原发性进行性MS的治疗方法。加利福尼亚大学旧金山分校神经病学教授斯蒂芬·豪瑟博士说,这种形式影响了大约15%的MS患者。

这两份报告的作者豪瑟说:“这确实给患有进展性MS的人带来了新希望。”

其他临床试验发现,与其他可用药物相比,奥曲利珠单抗在治疗复发性多发性硬化症(MS的最常见形式)的患者中也被证明具有优势。

豪瑟说:“这些数据确实非常生动。”“通过MRI显示,与目前的治疗方法相比,大脑中炎症的新区域减少了95%。”

Ocrelizumab品牌为Ocrevus,正在等待美国食品药品监督管理局的批准。FDA已于本月批准该药,但最近将其审查延长至3月。

纽约西奈山科林妮·戈德史密斯·史密斯·狄金森多发性硬化症中心医学主任亚伦·米勒博士说:“我们非常希望这种药物能在春季上市。”“我希望它将得到广泛使用。”

豪瑟解释说,当免疫系统攻击覆盖神经纤维的保护鞘时,会发生多发性硬化症,该鞘由称为髓磷脂的脂肪物质组成。

豪瑟说,奥曲利珠单抗通过耗尽产生抗体攻击髓磷脂的免疫细胞来治疗MS。

最初,多发性硬化症的特征是随着免疫系统积极攻击髓磷脂而发炎。Hauser指出,在这个称为复发性多发性硬化的阶段中,患者在活跃的MS发作之间交替,随后是缓解期。

但是,在髓鞘被破坏后,一些MS患者将进入一个漫长的退化期,称为原发性进行性多发性硬化症。豪瑟说,患者没有遭受这种疾病的袭击,而是经历了缓慢而渐进的运动功能恶化。

研究作者在背景资料中说,MS估计影响全世界230万人,其中包括美国的40万人。

尽管无法治愈任何形式的MS,但仍有多种治疗方法可用于复发性MS,以缓解症状。涉及这种形式疾病的临床试验将ocrelizumab与干扰素β-1a药物进行了比较,后者是目前的护理标准药物。

临床试验报道,与干扰素相比,奥曲利珠单抗减少了新的炎症,并且复发率降低了47%,残疾降低了43%。Hauser担任该试验的科学指导委员会主席。

米勒说,这种药物还显示出它对患有进行性MS的人们来说是第一线希望,以有限但有意义的方式减缓了疾病的进展。

“我们从未对原发性进行性MS进行任何适当的治疗。在这方面,这是一个突破。”米勒说。“显然,人们希望看到更高的水平,更大的降低,但这对于合适的患者来说绝对是非常重要的发现。”

豪瑟和米勒说,这种药物也被患者很好地耐受。

豪瑟说,大约有三分之一的患者对药物的注入有反应,但是其他药物可以治疗这些症状,没有长期的效果。只有1.3%的患者发生了严重感染,而干扰素治疗的患者为2.9%。

两项临床试验均由该药物的制造商F. Hoffmann-La Roche赞助。结果发表在12月21日的《新英格兰医学杂志》上。