2017年2月13日-长期在其他国家/地区销售的类固醇药物最近获得美国食品和药物管理局的批准,用于治疗一种罕见的疾病,称为杜氏肌营养不良症,这种疾病影响约15,000名美国人。
据《华盛顿邮报》报道,美国患者及其家人长期以来一直能够以每年平均约1200美元的价格进口去黄精,但该药在美国的新标价为8.9万美元。
根据马拉松药业首席财务官巴巴尔·吉亚斯(Babar Ghias)的说法,扣除折扣和打折后,该品牌商标Emflaza的净价为每年54,000美元。
Ghias告诉《邮报》,由于该公司将提供保险和财务援助计划,因此该药对患者的成本将是“零至低的自付费用”。
Duchenne肌营养不良症是一种遗传性疾病,在男孩成年时就剥夺了他们走路的能力,并在年轻人成年后将其杀死。据《邮政》报道,研究表明去氟沙特可以帮助患者保持肌肉力量。
FDA对Emflaza的批准得到了患者倡导组织Parent Project Muscular Dystrophy的称赞。该组织在一份声明中表示,希望“这意味着更多家庭可以更方便地进入。包括定价在内,还有许多问题尚待解答,我们期待与社区的马拉松对话,以开始回答这些问题。”
加州大学戴维斯分校教授克雷格·麦克唐纳(Craig McDonald)告诉《邮报》,他在诊所使用了deflazacort已有十年了,他的大约60名患有Duchenne型肌营养不良症的患者正在服用该药。
他的大多数患者都是通过马拉松资助的扩展访问计划免费获得该药的。他看到的许多患者-他们的父母是移民工人或受加利福尼亚的医疗补助计划(Medicaid program)覆盖-负担不起1,200美元的进口药品费用。
麦当劳在接受《华盛顿邮报》采访时说:“现在希望至少所有儿童都能获得FDA批准的Duchenne疗法。”