靶向关键基因
这种称为SB-728-T的治疗方法破坏了HIV用来进入和感染CD4细胞的CCR5基因。
在该过程中，将免疫系统细胞从患者体内取出，进行修饰并重新注入。
这个想法是模仿自然发生的CCR5基因突变，使细胞对HIV产生抗性。具有两个副本的突变CCR5基因的5％人口基本上对该病毒免疫。具有一个正常CCC5基因和一个突变CCR5基因的人中有10％的人病程较慢。
会议上提出的两项研究涉及总共15名HIV感染患者，随访时间约一年。Mitsuyasu说，没有与治疗相关的严重副作用。长期的副作用仍然未知。
在一项研究中，六名患者在接受新治疗后12周停用抗病毒药物。其中三人的艾滋病毒水平下降，而一名患者的艾滋病毒已不再被检测到。
该患者已经在其CCR5基因的一个拷贝中携带了自然发生的突变。Mitsuyasu说，这意味着通过基因疗法，该患者的基因修饰细胞大约是其他患者的两倍。
实际上，研究表明，携带修饰的CCR5基因的细胞数量越多，血液中的HIV含量越低。
未来的挑战
资助这项工作的Sangamo Bioscience Inc.表示，它将继续采取一项策略，以最大限度地提高可遗传修饰的细胞数量。一种这样的方法是针对已经具有一些突变的CCR5基因的患者。
瑞士日内瓦大学医院病毒学实验室负责人Laurent Kaiser博士说：“看来修饰细胞的数量比以前报道的更为重要。”凯撒（Kaiser）还是该委员会的成员，该委员会选择了在会议上强调哪些研究。
在基因治疗从实验室转移到病床之前，有许多挑战需要克服，但Kaiser告诉WebMD，“他坚信这是前进的一种方式”。
他说：“当只用抗病毒药治疗时，就只是在停止病毒的复制。”
凯泽说，通过基因疗法，人们希望建立一个能抵抗HIV感染并继续增殖的细胞。
Mitsuyasu说，如果这种方法在更大，更长时间的研究中不获成功，该疗法将提供“功能性治愈”。
这些发现在医学会议上发表。应该将它们视为初步的，因为它们尚未经过“同行评审”过程，在此过程中，外部专家会在医学期刊上发表之前仔细检查数据。
