2017年10月19日，星期四（健康日新闻）-美国食品药品监督管理局（FDA）已批准在美国使用第二种基因疗法。
新的治疗方法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于一种称为大B细胞淋巴瘤的血液癌。
该疗法被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，并且仅是FDA批准的第二种此类疗法。8月，该机构批准了类似的CAR-T细胞疗法，以帮助对抗儿童白血病。
FDA周三的举动有助于开启医疗保健的新阶段，其中遗传学被用于进一步治疗。
FDA专员斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）在新闻稿中说：“今天标志着一种用于治疗严重疾病的全新科学范例的发展中的又一个里程碑。”“在短短的几十年中，基因治疗已经从一个有前途的概念变成了一种针对致命且基本上无法治疗的癌症形式的实用解决方案。”
一位癌症专家表示同意。
“这是癌症治疗新时代的开始，”圣路易斯华盛顿大学的肿瘤学家Armin Ghobadi博士在大学新闻稿中说。“借助CAR-T细胞疗法，“我们可以让患者”拥有自己的细胞，并将其转变为攻击癌症的强大武器。这是一种高度个性化的创新疗法，我们希望也能证明对多种不同类型的癌症有效。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是成人中最常见的非霍奇金淋巴瘤类型。
FDA解释说：“每剂Yescarta都是根据患者自身的免疫系统创建的定制疗法，以帮助抵抗淋巴瘤。”收集“患者的T细胞”（一种白细胞）并进行基因修饰，使其包括靶向并杀死淋巴瘤细胞的新基因。一旦细胞被修饰，它们便被注入患者体内。
FDA的批准基于对100多名患者的多中心临床试验。Yescarta治疗后的完全缓解率为51％。
像所有疗法一样，Yescarta也有风险。根据FDA的说法，潜在的严重副作用包括细胞因子释放综合征（CRS），它可能引起高烧和流感样症状，以及神经毒性。CRS和神经毒性都可能危及生命或致命。
其他潜在的副作用包括严重感染，血细胞计数低和免疫系统减弱。
作为批准的一部分，Kite Pharma Inc.必须对服用Yescarta的患者进行研究。
Gottlieb补充说，FDA“将很快发布一项全面政策，以解决我们计划如何支持基于细胞的再生医学的发展。该政策还将阐明我们将如何将加速计划应用于使用CAR-T细胞和其他基因疗法的突破性产品，”戈特利布说。
上周四，有影响力的FDA小组也一致批准了旨在纠正儿童罕见但致盲疾病的基因疗法。尽管FDA没有义务遵循其专家组的建议，但通常会这样做。
当时，Foundation Fighting Blindness首席研究官Stephen Rose表示，该疗法“可以使由于RPE65基因突变而导致视力非常有限或没有视力的人恢复某些视力，因此，很大的突破。”
