Scripps研究所的科学家适应了一种化学方法，可以将患病细胞变成独特的制造部位，以便以非常有选择和精确的方式潜在地治疗一系列条件，提供高度具体的治疗方法，只有在存在疾病时才能采取行动。
木星，佛罗里达州，2014年9月2日 - 在一项新的研究中，最终导致许多新药，来自Scripps研究所的佛罗里达州校区的科学家（Tsri）已经改编了一种化学方法，将患病细胞变成了分子独特的制造地点这可以治疗一种肌肉营养不良的形式。
“我们正在使用细胞作为反应血管，并作为催化剂引起疾病的缺陷，以在患病的细胞中合成治疗，”马修教授Matthew Disney说。“因为仅在患病细胞中合成治疗，所以化合物可以提供高度特异性的治疗剂，只有在存在疾病时才能采取行动。这意味着我们可以以完全前所未有的方式以非常有选择的和精确的方式治疗一系列条件。“
有前途的研究最近发表在国际化学杂志Angewandte Chemie。
靶向RNA重复
通常，小的低分子量化合物可以通过血脑屏障，而较大，重量的化合物趋于更有效。然而，在新的研究中，当它们与表达RNA缺陷的细胞中的靶向靶向时，小分子变得强大的抑制剂，例如在肌营养不良营养不良的细胞中。
肌营养不良型2型，一种相对温和且罕见的渐进肌弱化疾病，是由一种称为“四核苷酸重复”的RNA缺陷引起的，其中一系列四个核苷酸在辛西普的情况下重复比正常更次数遗传密码。在这种情况下，胞嘧啶 - 胞嘧啶 - 尿嘧啶 - 尿嘧啶（CCug）重复与蛋白质Mbnl1结合，使其无活性并导致RNA剪接异常，又导致疾病。
在该研究中，一对小分子“模块”科学家们在活细胞中形成了与缺陷的相邻部分结合，使这些组靠近。在这些条件下，相邻部分彼此伸出，并且作为迪士尼描述它，永久牵手。一旦进行了那种连接，小分子就会紧密结合到缺陷中，效果逆转分子水平的疾病缺陷。
“当该研究的第一个作者研究助理Suzanne Rzuczek，它们是比小分子本身的1,000倍，比小分子本身更高的倍数，而且比我们最活跃的铅化合物更高的100倍。”。“这是第一次在直播中验证。”
点击化学建设
迪士尼和他的同事所用的基本过程被称为“点击化学”-A通过Tsri的化学家提供的诺贝尔劳特基·巴里·卡里·卡莱斯（Barry Karry Kaurperess），通过将小单位或模块连接在一起，快速生产物质自然发生。
迪士尼说：“在我看来，这是一个独特的和近乎理想的过程，并首先发达了他的同事，”迪士尼说。
迪士尼说，鉴于该过程的可预测性和几乎无数的组合，翻译这种蜂窝系统的方法可能是非常富有成效的。RNA是理想的目标，因为它们是模块化的，就像它们提供分子模板的化合物一样。
他补充说，但是，许多类似的RNA导致诸如ALS（Lou Gehrig病），亨廷顿的疾病等宿主的宿主，并没有任何已知的治疗，使这种方法成为发展领导的潜在路线治疗患者这类大类衰弱的疾病。
除了Rzuczek和迪士尼外，该研究的另一个作者，“毒性的RNA催化在其自身抑制剂的纤维素合成”中，“综指Hajeung Park of Tsri。
该作品得到了肌营养不良基础，肌营养不良基金会和佛罗里达州的支持。
出版物：Suzanne G.Rzuczek等博士，“毒性RNA催化在其自身抑制剂的纤维素合成”中，“Angewandte Chemie International Edition，2014; DOI：10.1002 / ANIE.201406465
图像：从Shuttersock的细胞的插图乘法
