2009年12月21日-一种新型的基因疗法可能有助于阻止患有致命疾病遗传形式的年轻人中的肺气肿的进展。
研究人员说，先前试图纠正使年轻人易患肺气肿的基因突变的尝试未能取得持久的结果。
但是一项新的研究表明，针对这种称为遗传性肺气肿的小鼠，一种针对肺泡巨噬细胞的基因疗法将这种基因疗法传递给小鼠肺部的方法已经成功治疗了两年。
肺气肿是一种进行性肺部疾病，会导致严重的呼吸急促。无法治愈这种疾病。
天生具有导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症的基因突变的人易患肺气肿和肝硬化的早期形式。
研究人员说，这种单基因缺陷使这种疾病成为基因治疗的理想候选者，它将用正常的基因替代有缺陷的基因。但是直到现在，问题一直是找到合适的细胞将基因转移到肺中。
在这项发表在《临床研究杂志》上的研究中，研究人员开发了一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症小鼠肺内肺泡巨噬细胞（AM）细胞的系统。AM细胞在肺气肿的发生中起关键作用。
结果表明，该基因疗法的单一治疗成功地将健康的人类α-1抗胰蛋白酶基因传递给了小鼠中70％的AM细胞。
波士顿大学医学院医学与病理学副教授Darrell Kotton医学博士说：“携带治疗基因的肺巨噬细胞在被治疗小鼠的两年生命中在肺袋中幸存下来。”新闻发布。
结果，研究人员说，与未经治疗的小鼠相比，接受基因治疗的小鼠的肺气肿症状和进展明显改善。
