2014年3月5日，星期三（健康日新闻）-在迈向无毒HIV治疗的早期阶段，研究人员报告说，在基因上“编辑”患者免疫系统中的T细胞以抵抗该病毒具有重要意义。
该发现发表在3月6日的《新英格兰医学杂志》上，仅基于12位患者。但是专家们对该研究的成果持谨慎乐观的态度。
具体来说，研究人员能够从HIV患者的血液中获取T细胞，然后“敲除”一种称为CCR5的基因，该基因控制一种允许HIV进入细胞的蛋白质。
然后，科学家将经过基因改造的T细胞重新注入患者的血液中，并在此数量上扩大。更重要的是，一些患者暂时被带走了HIV药物，并且病毒水平下降了。
“这令人印象深刻，”艾滋病研究基金会amfAR的研究主管罗文娜·约翰斯顿说。
并未参与这项研究的约翰斯顿说，改变后的T细胞“实际上似乎确实在[研究人员]想要的那样做。
她说，尽管如此，仍然有许多问题尚待解决。这项研究的研究者表示同意。
费城宾夕法尼亚大学医学院癌症基因治疗副教授布鲁斯·莱文说：“这是一项首次在人类中进行的研究。”
这意味着该试验旨在查看在艾滋病毒感染者中使用这种方法是否安全，而不是一种有效的治疗方法。
在短期内，T细胞输注确实是安全的：在12名患者中，只有1名出现暂时性反应-输注后24小时内出现发烧，发冷和关节痛。
莱文说：“目前，我们正处于证明安全性和可行性的地步。”
最终，科学家们希望开发出一种“功能性”的HIV疗法-人们的免疫系统细胞对该病毒具有抵抗力，并且他们可以停止采用目前用于抑制感染的终生每日药物疗法。
这些药物使艾滋病毒变成了许多人可以控制的慢性病。但是，莱文说，它们很昂贵，会引起副作用，对某些人来说，最终会失去效果。
莱文说：“理想情况下，您希望将两份副本都剔除。”
在这项研究中，在停止用药后病毒水平下降的四名患者中，有一名在重新开始药物治疗后检测不到HIV水平。莱文的团队后来发现，患者自然携带了一份CCR5突变。
Levine说，因此该患者从本质上来说是一个“开门红”，因为不需要敲除这两个CCR5拷贝。
就她自己而言，约翰斯顿同意提高CCR5基因敲除技术的效率将是关键。她说，还必须在更大，更多样化的艾滋病毒感染者群体中进行测试，研究人员需要了解免疫系统如何长期响应。
约翰斯顿说，“圣杯”是将基因疗法应用于产生免疫系统的骨髓干细胞，而不仅仅是T细胞。
根据美国卫生与公共服务部的数据，在全球范围内，有超过3300万人感染了艾滋病毒/艾滋病，其中97％位于中低收入国家。
如果发现这种或任何其他基因疗法可以在不使用药物的情况下控制HIV，那么仍然存在如何将其传播给人们以及如何支付费用的问题。
根据世界卫生组织的数据，全球大多数患有该疾病的人无法获得当前的治疗方法。
但是约翰斯顿说，她相信，如果科学家们能够开发出有效的基因疗法，其他人将找到一种途径将其推广给艾滋病毒携带者。
她说：“我很乐观。”“多年来，人们一直认为不可能治愈艾滋病。现在的问题不再是：“可能吗？”这是“我们要怎么做？”
这项研究部分由总部位于加利福尼亚州里士满的Sangamo BioSciences资助，该公司正在开发用于该研究的锌指核酸酶技术。该公司有几位从事这项工作的共同研究人员。
