在一项新的突破性研究中，科学家成功沉默了一种导致癌症的领先基因，一种名为KRAS的难以捉摸的蛋白质，有望在一天之内导致开发出更有效的目标药物疗法。
更具体地说，KRAS是一种信号分子，当其发生突变时，会触发一系列事件，从而导致恒定的细胞分裂，从而使癌细胞得以生长和存活。KRAS突变存在于大约30％的人类癌症中，尤其是肺癌，结肠癌，胰腺癌和甲状腺癌。
“ KRAS是有史以来发现的最早的致癌基因之一，它显然是我们的目标。北卡罗来纳大学医学院的主要作者查德·佩科特（Chad Pecot）在一份声明中说，人们一直在努力实现这一目标，但运气并不好。
也就是说，直到现在。Pecot和他的同事以及德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员共同开发了一种新的阻断KRAS癌基因的方法。他们依靠合成的RNA片段，不仅显着阻碍了培养的细胞和小鼠中肺癌和结肠癌的生长，而且还阻止了癌细胞扩散到机体其他部位，这是致命的主要原因。
由于缺乏良好的口袋或缝隙，将药物与KRAS结合非常困难，过去，靶向KRAS信号级联反应中的下游蛋白质也极为失败。因此，Pecot求助于一种称为RNA干扰（RNAi）的新遗传工具，以在KRAS蛋白完全形成之前将其破坏。
RNA有几种类型-从DNA转录的单链分子-其中一种称为mRNA，负责发送遗传信息。在这项研究中，研究人员创建了类似类型的小干扰RNA或siRNA，其被编程为将来自KRAS的消息识别为敌人。这样，siRNA破坏了90％以上的KRAS基因信息，从而严重损害了癌细胞的生长。
siRNA不仅阻止了细胞分裂，而且使患有肺癌的小鼠的继发性肿瘤生长数量减少了80％，并使结肠癌肿瘤缩小了69％。
佩科特总结说，这项发现发表在《分子癌症治疗学》杂志上，对未来的药物治疗很有前途，因为它表明“如果您使用开箱即用的方法，则KRAS是可药物治疗的”。
