据新华社等媒体报道，2月28日是第14个国际罕见病日。罕见病又名“孤儿病”，是一类发病率和患病率极低的疾病。但由于我国人口基数大，罕见病群体仍然较大，预计人数超过2000万，且每年以20万的速度增加。罕见病是医学问题，也是社会问题。如何丰富罕见病医疗保障，是完善罕见病防治体系的首要命题。
在社会长期努力和关注下，我国的罕见病人逐步得到了有效关注和治疗，罕见病人的医疗权益得到进一步保障。比如2018年，我国《第一批罕见病目录》发布，共有121种疾病被收录其中，这被业内视为罕见病保障的历史性突破。近年来，随着国家相关政策的密集出台，困扰罕见病患者的难题正在被逐一击破。但就保护罕见病群体医疗保障权益而言，相关的动作显然还有较大的提升空间。
首先，就罕见病现有种类来说，在全世界范围，已经发现的罕见病大概在7000种左右，而目前我国公布的第一批罕见病目录只收录了121种。因而罕见病目录的建立，只是第一步，接下来还需要有关方面持续有效关注，及时补充、更新这一目录，以尽可能、尽早地把涉及的病人纳入有效保护范围。
其次，纳入目录是基础性工作，而有效的发现和确诊罕见病则是基础中的基础。就现实而言，不管是国内还是国外，对罕见病的发现尤其是确诊都是一个公认的医学难题和短板，这无疑考验着有关方面的医学智慧和能力等，也对相关研究、研发工作提出了更高要求。
再次，国内罕见病患者的用药面临不少困难。比如，大多数罕见病尚无有效的治疗药，而有效专用药大部分属于“孤儿药”，要么短缺、要么价高，有些药一支就要两三万元，一些患者一个月要用数支，加之不少药都未纳入医保目录，这对诸多有罕见病患者的家庭来说，无疑是难以“承受之重”；对于一些国外的罕见病特效药，由于药品进口政策审批程序等原因，无法快速进入国内。
更关键的是，虽然目前我国对罕见病有了更多认识、相关保护措施也在不断强化，但到目前为止，我国对罕见病并没有一个十分明确的概念界定，因此形成的制度空白和障碍，对国内罕见病的系统、全面、有效治疗和保障来说是个非常不利的因素。
面对诸多无助又不幸的罕见病患者和他们的家庭，尤其是那些因为吃不起药而每况愈下的孩子，对罕见病的关注、为罕见病所倾注的努力和精力，相关的人、财、物，实在应该大大提高和坚持不懈，要推动更多的措施和政策出台，让涉及罕见病患者的政策厚度不断增加，让保护罕见病患者的温暖不断升级。比如，要建立罕见病目录定期确定和发布机制，将新发现的罕见病早日纳入制度保障；加大对罕见病的药品和确诊的研发投入；完善罕见病用药保护机制，最大程度减轻患者的用药成本和负担，给更多患者，更多家庭带来希望和温暖。某种角度上，对罕见病患者的保护、治疗是否完备、给力，体现着我们这个社会的温暖和文明。
