外科手术,放射线和/或化学疗法已成为神经母细胞瘤的标准治疗方法。但是由于很多病例在诊断时都处于疾病晚期,因此成功率很低。另外,放射线和化学疗法严重损害正常细胞。研究人员测试MIBG化合物的原因之一是将辐射直接传递至肿瘤而不影响其他细胞的能力。
Yanik说:“大约10或12年前,我们意识到,如果我们向MIBG附加更高的辐射量,我们就有可能杀死肿瘤。”他的研究小组现已对11至2至14岁的儿童进行了MIBG高放疗方案的治疗,随后两周后进行了大剂量化疗。“这是双重淘汰赛。”
但是,敲除打孔器会损坏骨髓,骨髓会同时产生运输氧气的红细胞和抵抗感染的白细胞。因此,化疗后一周,医生移植了以前从孩子那里收集来的骨髓干细胞。
“认为这是使用化学物质清除杂草,但是杀死杂草会杀死整个草坪。然后我们需要放下新种子。”他在解释为什么必须移植骨髓细胞时说。
洛杉矶儿童医院的医生Robert Seeger和Patrick Reynolds已经开发出一种清除患者骨髓中可能存在的任何神经母细胞瘤细胞的方法。这样,医生知道他们没有重新引入该疾病。
Yanik说,MIBG放射性化合物的使用改善了治疗效果,因为所有儿童的肿瘤缩小均发生在服用化疗剂量之前。
他说:“当前的研究是针对治愈率低于10%的患者;我们选择了最严重的病例。”肿瘤缩小率显示出希望;所有[患者]在治疗的三个月内均获得了一定的缓解,有八位患者得到了缓解。
但是他警告说,现在还不知道这种疗法能提高多少治愈率还为时过早,因为长期没有患者接受随访。研究人员仍在努力寻找MIBG和化学疗法的最佳剂量。
杜克大学的研究人员已与Yanik合作研究该方案,并开始对其第三名患者进行治疗。当他们接受治疗时,他们所见过的每个人都已经两岁半。一岁后被诊断出的儿童通常患有晚期疾病,其存活率很低。
杜克小儿干细胞移植计划的医学博士蒂莫西·德里斯科尔(Timothy Driscoll)表示:“我们所做的两个都做得非常好。”“这种疗法的好处是,肿瘤细胞几乎没有肿块,实际上吸收了这种化学物质而不会伤害孩子的其他细胞。
“我们能够治愈它们并免除它们的毒性,这非常令人兴奋。孩子们很好地接受了这种治疗。”
Driscoll和他的同事将与他们的第三位患者一起尝试新的事物。这个小男孩由于先前的放射疗法和化学疗法而对他的骨髓造成了如此巨大的损害,并且其中的神经母细胞瘤细胞如此之多,以至于无法使用清除过程。“他的骨髓累了,” Driscoll说。相反,医生将使用完全匹配的兄弟姐妹的骨髓。
他同意Yanik的观点,下一个重要步骤是对患者进行随访以确定长期预后。
为此,Yanik和他的密歇根大学团队开始在加利福尼亚大学,旧金山,洛杉矶儿童医院和费城儿童医院进行新的试验,以使用通用的MIBG协议和干细胞净化过程。