基因疗法研究的重点是产生多巴胺化学物质的细胞。帕金森氏症是由大脑中产生多巴胺的神经细胞进行性死亡引起的，多巴胺有助于中枢神经系统控制身体运动。研究人员试图向小鼠的大脑输送能够保护多巴胺产生的神经细胞免于死亡的物质，理想情况下，可以帮助它们像往常一样不断泵出多巴胺。
他们创造的基因疗法混合物由普通的，无害的感冒病毒组成，它们被改变以携带两种物质的基因：一种可以阻止细胞过早死亡（通过称为程序性细胞死亡的过程），另一种可以生长一些研究表明，这种因素可以使大脑的多巴胺制造和接受多巴胺的神经细胞保持健康的高峰。
“我们在这里所做的工作首先是证明基因治疗方法正在起作用的原理证明，其次是将……保护性疗法与（恢复神经细胞的）疗法相结合。 ”，作者，德国图宾根大学神经病学助理教授JörgSchulz医师对WebMD说。
当他们将改变后的病毒注射入患有帕金森氏病的小鼠的大脑中时，他们发现既没有阻止细胞死亡的物质，也没有单独的生长因子对保护脑细胞特别有效。但是，这两种组合确实可以保留细胞及其功能。
现在，这种新颖的疗法受到基因在注射后保持活动时间相对较短的限制-病毒最终会被人体的免疫系统识别并破坏。另外，病毒引起炎症和肿胀，这也可能导致保护性基因过早关闭。
温哥华不列颠哥伦比亚大学神经病学教授A. Jon Stoessel医学博士说：“结合治疗方法的概念是一种有吸引力的方法。”“从长远来看，现在它的实用性，小鼠...模型与人类的相关性以及挽救[神经细胞]的能力以及降低毒性，这些都是我认为必须解决的问题被解决。”
还有一个额外的问题：由于程序性细胞死亡是机体释放有害或垂死细胞的一种机制，因此对其进行干预可能会促进癌症的生长，而癌症的产生主要是由异常细胞不受控制的生长引起的。
舒尔茨告诉WebMD，研究人员将随着小鼠年龄的增长对它们进行追踪，以监测它们是否受到基因疗法的副作用。他强调说，无论如何，实验疗法要从小鼠到男女都需要几年的时间。
