CML是一种血细胞癌，占所有白血病病例的15-20％。每年在美国估计诊断出5,000例新的CML病例。该病通常首先在50-60岁的人群中发现，并且在早期阶段相对较轻。但是，后期CML是致命的。
目前对CML的治疗还不够。骨髓移植是最有效的治疗方法，仅在大约三分之一的患者中可行，而且毒性很大，以至于有些人会死于手术本身。用于CML的其他药物包括干扰素和羟基脲，这两种药物都会使患者病重，并且并非在所有情况下都非常有效。
根据先前的研究，Druker和他的团队知道导致CML的分子途径是基于癌细胞中发现的一种称为BCR-ABL的酶。他们测试了该酶的几种潜在阻滞剂，发现最有前途的是STI571，如果它被FDA批准并于今年晚些时候由诺华（Novartis）上市，将被称为Glivec。
就在两年前，Druker和他的团队开始在对其他疗法无反应的CML患者身上测试这种新药。
到目前为止，结果是惊人的。该药物不仅安全（副作用仅包括轻度的恶心，肌肉痉挛和眼浮肿的情况），而且也非常有效，尤其是在疾病早期阶段首次使用时。
到目前为止，复发率仅在疾病过程后期开始使用该药物的患者中很高，但是有人希望将STI571与其他疗法结合起来可以控制这些复发。德鲁克上周在美国癌症研究协会年会上在新奥尔良发表了他的获奖发现。
“对于CML而言，这是一个重大突破，它验证了针对癌症的研究范式，其针对的是驱动癌症进程的特定异常，而不是[使用]杀死正常细胞以及[癌细胞]的化学疗法。”德鲁克告诉WebMD。“未来的疗法只会攻击癌细胞。”
STI571的生产商诺华制药（Novartis）在2月份请求批准该药物。FDA对该药物进行了优先审查，该状态保留用于有望与现有治疗方法相比有重大改进的治疗方法。如果STI571获得批准，它将在今年晚些时候以Glivec的形式出售。
