Clolar的好处
Clolar的批准基于对49位ALL儿童的研究,这些儿童先前经历过多次化疗方案均无效。
在这项研究中,有30%的儿童使用Clolar有所改善。总体而言,所有患者中有20%完全缓解,有10%部分缓解。
Clolar的一种潜在的严重副作用是骨髓抑制。这可以减少可用于抵抗严重感染的免疫系统细胞的数量。携带氧气的其他骨髓细胞(例如红细胞)和有助于血凝块的血小板也可能受到影响。在这项研究中,七名患者在接受Clolar治疗后继续接受了骨髓或干细胞移植。
最近在圣地亚哥举行的美国血液学会第四十六届年会和博览会上介绍了另外12位患者的结果。这些患者的缓解率也达到30%。
首席研究员Sima Jeha,MD在新闻稿中说:“参加CLOLAR研究的孩子平均没有接受过3种先前的治疗方案,存活的可能性非常低。”“作为一名儿科肿瘤学家,我很高兴为这些高度耐药的白血病患者提供一种耐受良好且有效的新治疗选择。”Jeha是圣裘德儿童研究医院白血病/淋巴瘤部门发展性治疗的主管。
还对患有其他类型白血病(急性髓细胞白血病)的儿童进行了Clolar的研究,这些儿童在其他治疗方法中均无效。在42例AML儿童中,有26%做出了反应,其中1例完全缓解,10例部分缓解。在这些患者中,有34%继续接受了骨髓移植。在批准Clolar用于AML之前,FDA已要求进行更多研究。
副作用
除了抑制骨髓中免疫系统细胞的产生外,Clolar还可能具有其他潜在的严重副作用。
通过杀死血液中的白血病细胞,clolar可以导致细胞内含物释放,从而导致体内广泛的炎症反应。给予Clolar时应密切注意患者的呼吸和血压。
连续五天每天静脉内给予Clolar一到两个小时。根据对治疗的反应,每28天重复2至6个周期。
多达35%的患者出现了心脏问题,包括心律加快,心脏周围积水和心脏跳动减弱。但是,健赞说,目前尚不清楚Clolar是否真正引起了问题。
Clolar的其他副作用包括:
呕吐恶心,腹泻,贫血,白细胞计数低(发炎的细胞抵抗感染)