CLL患者描述了CAR T细胞治疗
对于患者而言，这种治疗不是在公园散步。三名患者中的一位因治疗而病倒，需要使用类固醇来缓解其症状。类固醇的抢救可能是该患者仅部分缓解的原因。
“那些工程改造的T细胞不会抱死细胞。它们释放出一系列物质，这些令人讨厌的东西已经进化为清除体内被病毒感染的细胞。”加利波说。“但是现在他们正在使用它来减轻价值几磅的肿瘤负担，您将获得一些副作用。”
其中一名患者在《新英格兰医学杂志》上报道了该病例，描述了他在宾夕法尼亚大学新闻发布中的经历。病人选择不透露姓名，尽管他透露自己有科学背景。他在50岁时被诊断患有CLL； 13年后，他的治疗失败了。面对骨髓移植，他跳入了Porter CAR T细胞临床试验的机会。
“注入细胞不到两分钟，事后我感觉很好。但是，不到两周后，当我早晨因发冷和发烧而醒来时，这种感觉就发生了显着变化。”“我确定战争在继续。我确信CLL细胞快要死了。”
一周后，当波特给他带来血液中CLL细胞消失的消息时，病人仍在医院里。
病人说：“它在起作用，我在取胜。”“又过了一周，我得到了一个消息，我的骨髓完全没有可检测的疾病。自从我进入临床试验以来已经快一年了。我很健康，仍在缓解中。
他治好了吗在患者至少五年没有癌症之前，医生不愿宣布治愈。但是有迹象表明，CAR-T细胞会保留在患者的免疫记忆中，准备清除任何重新出现的CLL细胞。
而且还有很大的缺点。与CLL抗争的CAR T细胞也会杀死正常的B淋巴细胞。这些是人体制造抗感染抗体所需的细胞。
只要CAR T细胞持续存在-这可能会影响患者的余生-患者将需要定期输注免疫球蛋白。
对癌症患者的希望，但治疗多年了
CLL是成人白血病的第二种最常见形式。在美国，每年约有15,000例新病例，约有4,400例死亡。
可以治愈，但需要进行危险的骨髓移植。大约20％的患者无法通过这种治疗方法存活-即使他们这样做了，治愈的机会也只有50-50。
CAR T细胞似乎是一个更好的选择。但是，现在报道的惊人成功是在这种新疗法的开发中非常早的。在成千上万的面临死亡的CLL患者中，只有少数能够进入测试CAR T细胞的规模较小的临床试验。
Galipeau说：“令人痛苦的是，需求远远超过了临床试验中的任何领域。”
但是波特说，他的团队对早期的成功充满了活力，并且正在尽快推进。即便如此，仍有许多工作要做。
波特说：“我们仅治疗了极少数患者。”“因此，目标的一部分就是让更多的人看到这些结果，看到这些结果是可持续的，并且随着时间的推移是安全的。我们需要找到适当的剂量并进行逐步修改。现在我们已经显示出活性，我们可以在疾病过程中更早地尝试使用它。我们有理由认为，尽早治疗患者可能更安全，更有效。
尽管研究中的CAR T细胞是为对抗CLL而设计的，但我们有充分的理由希望它们可以在其他形式的癌症中有效。问题是它只能在带有标记其破坏标志物的肿瘤细胞上起作用。带有相同标记的正常细胞也将被破坏。
已知许多癌症都带有这样的标记，并且希望找到更多的标记。
波特说：“我们在宾夕法尼亚大学进行了一项抗间皮素分子（标记间皮瘤，卵巢癌和胰腺肿瘤）的临床试验。”“全国范围内还有其他针对肾细胞癌（肾脏癌）和骨髓瘤（皮肤癌）的试验。我们希望确定其他肿瘤靶标，特别是其他白血病，以适应这项技术。”
6月的波特和他的同事在8月10日的两种主要期刊的早期在线版本中报告了他们的发现：《新英格兰医学杂志》和《科学转化医学》。
