10月3日，星期四（HealthDay News）-一种实验药物通过帮助从血液中清除LDL“坏”胆固醇，在其首次人体试验中既安全又有效。
研究人员说，在小型的早期研究中，这种称为ALN-PCS的药物平均可降低胆固醇40％，如果在大型试验中证明有效，则有可能替代或补充他汀类药物。
目前，他汀类药物如立普妥，Crestor和Zocor被广泛用于控制胆固醇。一位不参与这项新研究的心脏病医生说另一类药物可能有用。
“心血管疾病仍然是全球男性和女性死亡的主要原因，他汀类药物降低LDL胆固醇已被证明可以大大降低初次或反复发生心血管事件的风险，”心脏病学教授Gregg Fonarow博士说。加州大学洛杉矶分校。
他说，尽管他汀类药物疗法对于降低心脏病风险非常有效并且通常具有良好的耐受性，但是尽管他汀类药物的剂量很高，但仍有许多人无法达到理想的LDL胆固醇水平。其他人则根本不能服用他汀类药物。
Fonarow说：“因此，迫切需要开发其他疗法以降低LDL胆固醇。”
他说，这项新试验表明，他汀类药物疗法可以显着降低LDL胆固醇，而且“这些药物正在大规模的随机对照临床结果试验中得到进一步评估。”
该报告于10月3日发布在《柳叶刀》在线版上。
在这项早期的第一阶段试验中，研究人员对32位健康的轻度至中度升高的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇患者进行了试验。患者被随机分配为六剂ALN-PCS之一或无效的安慰剂。
静脉注射该药可显着降低胆固醇。研究人员发现，给予最高剂量的人的LDL胆固醇平均降低40％。
ALN-PCS的耐受性良好，两组中相似数量的患者出现轻度至中度的副作用（分别为79％和88％），例如暂时性皮疹。研究人员说，此外，这种药物不会引起肝功能或炎症的任何明显变化。
该研究药物通过阻止调节胆固醇的PCSK9蛋白的产生而起作用。研究人员解释说，这种蛋白质破坏了LDL受体，从血液中清除了阻塞动脉的胆固醇。
先前的研究表明，引起PCSK9增加的基因突变会导致LDL胆固醇升高，而引起较少PCSK9的基因突变会降低胆固醇。研究人员指出，他汀类药物实际上可能会提高PCSK9的水平，这可能会降低其有效性。
RNA干扰是基因“沉默”的过程，使用小分子RNA封闭特定基因-例如PCSK9。
研究共同作者凯文·菲茨杰拉德说：“下一步将是更大的，多剂量的研究，以解决ALN-PCS在各种患者人群中的长期安全性和耐受性，包括他汀类药物和他汀类药物不耐受的患者。”是Alnylam Pharmaceuticals研究高级总监，他帮助开发了这种药物并资助了这项新研究。
他补充说：“他汀类药物只对某些患者有效，但对所有人都无效，并且需要新药以降低LDL-胆固醇并降低患冠心病的风险。”
