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克罗恩病新药显示出早期承诺

2020-04-05 15:03:07来源:

2015年3月18日,星期三(健康日新闻)-一项早期的临床试验发现,一种实验药物可能会很快缓解消化系统疾病克罗恩氏病的症状-至少在短期内如此。

这项针对150多名患有克罗恩病的成年人进行的研究发现,仅仅两周的治疗即可缓解许多症状-这意味着在研究开始28天后,他们几乎没有炎症性肠病的症状。

专家说,这一发现令人鼓舞。一方面,该药是一种药,而目前用于克罗恩病的“生物”药物(如Remicade和Humira)是通过注射或静脉注射给药的。

而且药物很快起作用。发言人说:「在短时间内有相当高的缓解率。马里兰大学医学中心的肠胃病医生雷蒙德·克罗斯博士(Raymond Cross)说,这令人印象深刻,他没有参与这项研究。

从理论上讲,被称为蒙格森(Mongersen)的新药也可能比现有药物更安全。克罗斯还担任美国克罗恩氏和结肠炎基金会(CCFA)教育委员会的联合主席。

克罗斯说,但时间会证明一切。他解释说:“您不能在两周内真正评估安全性。”

而且,研究作者写道,还需要对蒙格森的安全性和有效性进行长期研究,以及将新药与现有疗法进行比较的研究。

该研究结果于3月19日发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验由意大利制药公司朱利安尼(Giuliani)资助,与爱尔兰都柏林开发蒙格森公司Nogra Pharma签订合同。诺格拉制药公司(Nogra Pharma)最近与总部位于美国的Celgene Corp.签订了许可协议,以销售该药物。

根据CCFA的统计,多达700,000的美国人患有克罗恩氏病(Crohn),这是一种慢性炎症性疾病,可引起腹部绞痛,腹泻,便秘和直肠出血。当免疫系统错误地攻击消化道内膜时就会出现这种情况。

克罗斯说,已经有许多药物对克罗恩氏症有效,尤其是生物制剂,它们能阻断特定蛋白质,从而触发克罗恩氏症的炎症。

克罗斯解释说,但是现有的药物并不适合所有人。他说,有了生物制剂,一些一开始表现不错的人最终会开发出针对药物的抗体。

药物也可能有副作用。这项研究的首席研究员,意大利罗马维尔加塔大学的胃肠病学家乔瓦尼·蒙特莱昂内博士说,这些疾病包括感染和其他免疫相关疾病,例如皮肤病牛皮癣。

Monteleone说,蒙格森的“优势”是口服,可以使活性化合物“最大程度地释放”到消化道发炎的部位。他解释说,该药物通过恢复称为TGF-beta的抗炎蛋白的天然活性起作用。

对于当前的研究,蒙特利昂的研究小组将166名克罗恩病患者随机分配到四组中的一组中:三组每天接受不同剂量的蒙格森治疗,持续两周;三组接受不同剂量的蒙格森治疗。另一种是服用安慰剂(无效)的药丸进行比较。

到治疗结束时,使用最高药物剂量的患者中有三分之二已缓解。对于次高剂量的55%的人也是如此。

研究人员报告说,关于不良事件,大多数与疾病本身有关,包括服用最低药物剂量的患者的症状恶化。

根据克罗斯的说法,采用蒙格森的作用方式,该药有可能避免现有克罗恩药的副作用-但目前尚未得到证实。

蒙特莱昂说,需要进一步研究以找出最佳药物剂量,并观察其长期效果。

交叉同意。他说:“这些发现令人兴奋,但它们只是初步的。”