2017年1月25日，星期三（健康日新闻）-英国研究人员报道，两名患有晚期白血病的婴儿在接受基因调整的免疫系统细胞治疗后正在缓解。
这两个婴儿的癌症都被称为B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗用尽。但是，在经过基因改变的T细胞（一种免疫系统细胞）治疗后，两者都缓解了。
报告病例的医生之一瓦塞姆·卡西姆（Waseem Qasim）博士说，这些婴儿现在“在家中状况良好”。
伦敦大学学院细胞与基因疗法教授卡西姆说，仍然需要“一段时间”对其进行监测。
他说，正在进行小型试验，以查看该疗法是否可以更广泛地应用。
据美国癌症协会称，ALL是一种白细胞癌，每年约有6,000名美国成年人和儿童罹患这种疾病。癌症进展很快，医生通常用多种化学疗法治疗癌症。
根据美国国家癌症研究所的数据，在患有ALL的儿童中，超过80％的儿童可以通过强烈的化学疗法治愈。
不幸的是，纽约市纪念斯隆·凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家凯文·柯兰（Kevin Curran）说，不幸的是，婴儿对初次化疗的反应通常很差。
因此，斯隆·凯特琳（Sloan Kettering）和其他一些中心的研究人员正在测试一种称为CAR T细胞疗法的新疗法。
它涉及从患者身上获取T细胞，然后对其进行基因改造，使其与嵌合抗原受体或CAR“武装”在一起。一旦将T细胞重新注入患者的血液中，这将使T细胞能够识别并攻击所有细胞。
几项研究表明，这种方法行之有效–在一些治疗方案用尽的患者中获得了完全缓解。
未参与这项新研究的科兰说：“第一个障碍是证明这项工作可行。”
他指出，但还有其他障碍。特别是对于婴儿，一个问题是他们可能没有足够的健康T细胞来收集。
因此，Qasim的团队寻求解决方法。他们没有使用两个婴儿的T细胞，而是使用了健康供体的细胞，然后对其进行了基因微调，使其成为“通用”的CAR T细胞。
改变了细胞以对抗婴儿的ALL，并最大程度地减少了供体细胞引起称为移植物抗宿主病的危险免疫反应的风险。
接受T细胞治疗后，一名婴儿确实发生了移植物抗宿主病。研究作者说，但是它仅限于皮肤并且对治疗有反应。
两名婴儿在接受T细胞输注后的28天内进入缓解期。从那里，他们俩都可以进行化学疗法和骨髓移植。这消灭了婴儿的现有免疫系统-包括供体T细胞-并用健康的免疫系统代替了它。
据卡西姆（Qasim）称，这些婴儿在10个月和16个月内一直保持无白血病状态，并受到密切监测。
Qasim和他的同事在1月25日的《科学转化医学》在线版中报告了这两个病例。
Curran称结果“很棒”，但也警告说，结果仅基于两名患者。他说，因此显然有必要进行更大的研究。
根据柯伦（Curran）的说法，有前途的一部分还是使用“通用” T细胞。从单个患者中收集细胞，然后对其进行基因工程，是一个既费时又费力的过程。
库兰说，如果相反，如果科学家们可以建立通用T细胞的“库”，那将使治疗更加可行。
Qasim同意“现成的” T细胞可以提供实际的优势。
他说：“预先安排好细胞并准备使用将在安排和与其他治疗方法协调方面具有明显的优势。”
但是，在此之前，还有很多工作要做。
Curran说，研究人员总体上仍在研究CAR T细胞疗法的潜在安全性问题。他指出，存在“毒性”的风险-包括称为细胞因子释放综合征的副作用，该副作用会导致严重发烧和血压下降。
在一项针对成年患者的试验中，有几例因脑肿胀死亡。去年，美国食品药品监督管理局暂时停止了这项研究。
