2017年2月14日-由于对价格的担忧,美国针对一种罕见疾病-杜兴肌营养不良症的药物发布将暂停。
据Kaiser Health News报道,在食品和药物管理局上周批准了它的药物Emplaza后,该公司表示每年将花费8.9万美元,这引起了患者和立法者的批评。
美国患者及其家人一直在以每年约1,200美元的价格进口仿制版的黄精皮质激素。
“一直以来,我们将Emflaza商业化的目标是让更多的患者能够获得FDA的批准,而这些患者在获得FDA批准之前尚未获得该疗法的治疗。我们正在暂停我们的上市,该上市尚未进行。我们尚未售出任何新产品,并将暂停这一程序。” Kaiser报道说,马拉松首席执行官杰弗里·阿罗宁(Jeffrey Aronin)在华盛顿特区举行的家长,患者和拥护者会议上宣读了该声明。
声明说,马拉松将继续为患者提供扩大的访问计划,该计划将使大约800位患者从公司获得药物。
报告还说,更多的患者可以免费加入该计划,患者及其家人可以继续导入通用版本。