美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）周二宣布，已批准赛诺菲（Sanofi）的Cerdelga（eliglustat）用于治疗1型Gaucher病。
高雪氏病是一种罕见的遗传代谢疾病，其中患者的葡萄糖脑苷脂酶水平不足，该酶会导致脾脏，肝脏和骨髓中脂肪物质的堆积。骨骼脆弱，肝脾肿大，血小板计数低是该病的主要症状。
新药用于患有高雪氏病的成年人。Cerdelga（eliglustat）由赛诺菲（Sanofi）位于马萨诸塞州的Genzyme公司生产。
据彭博社报道，总部位于巴黎的赛诺菲计划将这种药物的价格定为每年30万美元。
据彭博社报道，Cerdelga（eliglustat）是赛诺菲20年历史的静脉输注Cerezyme的替代品。Cerdelga的工作原理是减少应由misisng酶分解的细胞产生的废物，而Cerezyme的工作原理是为患者提供一种分解废物的酶。
FDA药物评估与研究中心药物评估III办公室副主任Amy G. Egan博士说：“今天的批准为1型Gaucher病患者提供了另一种重要的治疗选择。”发布新闻。“此外，Cerdelga还获得了FDA的孤儿药称号，这反映出该机构对开发罕见病治疗方法的关注和承诺。”
使用来自199位1型Gaucher病参与者的数据评估了该药物的安全性和有效性。该小组进行了两项临床试验，以查看试验药物是否优于目前对该疾病的治疗方法。
研究小组发现Cerdelga可以有效减轻这种疾病的症状，并且可以安全地用于人类。使用该药物的常见副作用是头痛，恶心，腹泻，背痛，四肢疼痛和上腹痛。
根据彭博社的数据，2013年Cerezyme的销售收入为9.14亿美元。
