胆管癌又称胆道癌，在世界范围内是一种非常罕见的癌症。但在部分地区，如肝吸虫流行地区泰国等的发病率可以高达60/10万，在韩国、上海等地的发病率也高于罕见癌症的标准。
Pemigatinib:缓解率36%!为胆管癌患者带来治疗突破
2020年4月17日，针对胆管癌的靶向药物获得了FDA的加速批准，正式走上临床。
Pemigatinib(Pemazyre)是一款FGFR2靶点的靶向药物，获批用于治疗经治的FGFR2突变胆管癌患者。这是获批用于治疗胆管癌的靶向药物，为晚期胆管癌的治疗带来了零的突破。
在FIGHT-202实验中共纳入107例不可手术切除或转移性的FGFR2阳性胆管癌患者，所有患者至少接受过1种前线治疗方案并发生了进展。结果显示，患者的整体缓解率为36%，其中3例患者达到了临床完全缓解;患者中位缓解持续时间9.1个月，在达到了临床缓解的患者中，7例患者的缓解持续了超过12个月。
Futibatinib:缓解率37.3%,无进展生存7.2个月
在2020年的ESMO大会上，一款新药Futibatinib公开了其Ⅱ期试验中期研究数据。
根据目前公开的研究结果，在至少6个月的随访期内，所有接受futibatinib治疗的患者的整体客观缓解率达到37.3%，其中完全缓解率1.5%，部分缓解率35.8%。
整体来说，所有患者的疾病控制率达到了82.1%，中位缓解持续时间为8.3个月;所有达到临床缓解的患者，从开始接受治疗到能够被判定为临床缓解的时间中位数为2.5个月。所有患者的中位无进展生存期为7.2个月;6个月无进展生存率为61%，6个月总生存率为86%。
FGFR基因:胆管癌患者治疗的希望
已经上市的Pemigatinib，和尚在临床试验中的Futibatinib两款靶向药物，作用的靶点均为FGFR2。FGFR2属于FGFR，而FGFR是肝内胆管癌常见的突变类型之一。
FGF/FGFR信号传导通路几乎存在于所有器官的发育、血管的生成以及淋巴管的生成当中，是人体重要的通路之一。FGF家族“成员”数量高达22种以上，通过四个重要基因(FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4)促进。
一些研究中指出，FGFR1~3突变在胆管癌中约占11%~45%，因而成为了现在靶向药物治疗肝内胆管癌重要的研究方向之一。两款重磅药物疗效的公开，为这一靶点的治疗思路提供了证明，指引着更多研究力量投入其中。
不仅国外研究机构关注这一靶点，国内的药企在这一靶点的研究中也取得了许多突破。如北京诺诚健华医药科技有限公司自主研发的第二代泛FGFR抑制剂(TKI)药物ICP-192，对于FGFR家族四个激酶均有很强的抑制效果，在肝内胆管癌的治疗中具有很好的潜力。
