胆道肿瘤虽然不像胰腺癌那样被冠以“癌中王”的恶名，但同样是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约2.5%。胆道肿瘤的主要治疗手段是手术，但大部分患者确诊时已是晚期，无法手术，只能选择化疗，中位总生存期不到一年，急需新的治疗药物和策略。
2020年更新版的《NCCN指南：不可切除/转移性BTC的系统性治疗方案》中主要是化疗，好消息是针对NTRK基因融合阳性肿瘤获批了恩曲替尼（Entrectinib）和拉罗替尼（Larotrectinib），对于MSI-H/dMMR肿瘤获批了派姆单抗（Pembrolizumab）。肝胆肿瘤患者使用泛癌种的药物之前，NCCN指南推荐做MSI-H/dMMR或者NTRK融合基因检测。虽然肝胆肿瘤，出现MSI-H/dMMR频率为0.5%~1%，而出现NTRK融合的频率高达3.6%。
尤其，在临床试验中胆系肿瘤的治疗效果显著。在临床一线治疗失败后，指南中的二线治疗没有很大的效果，为了挽救生命还有很多实验性治疗是值得去进行的。
联合免疫治疗在很多肿瘤中取得了很好的效果，尤其是在肝癌方面。赵海涛团队从2015年开始，观察联合免疫治疗（PD-1/PD-L1）在胆系肿瘤中效果良好。
系统治疗组合DCR高达88.5%，成一线治疗失败后主要方案
DCR达93.3%！特瑞普利单抗三联法一线治疗肝内胆管癌创历史新高！
这项临床试验共纳入30例肝内胆管癌患者，接受GEMOX方案静脉化疗+仑伐替尼+特瑞普利单抗联合治疗。
结果显示，客观缓解率（ORR）达到了80%，包括1例完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）更是高达93.3%。此外，2例局部转移患者临床分期降级后进行了手术治疗。6个月总生存（OS）率为90%，中位缓解时间还未达到，24例缓解患者中有16例（66.7%）仍持续应答。
虽然这只是一项单臂的临床试验，但可能是胆道系统肿瘤药物治疗好的ORR数据了，并且，虽然是四药联合方案，但存在DDR通路基因突变的患者、PD-L1蛋白表达阳性的患者ORR更高，3级以上不良反应发生率为43%，耐受性良好。
除此之外，还有很多免疫组合疗法治疗胆道系统肿瘤的临床试验，临床效果均较良好。TILs免疫疗法为胆道肿瘤患者带来新曙光，为实体肿瘤治疗带来变革的创新疗法——肿瘤浸润的淋巴细胞（TILs）过继免疫治疗。
TILs疗法，简单点讲就是将手术切除的肿瘤组织中的淋巴细胞分离纯化，挑选出其中能特异性抗癌的淋巴细胞，扩增活化后回输。其根本目标是利用患者的免疫细胞来对抗癌症。这类疗法拥有30多年的历史，早用于恶性黑色素瘤，近年来在乳腺癌、结直肠癌、胆管癌、宫颈癌、肺癌等多种实体瘤中都体现出不俗的疗效。
