2009年2月6日-FDA今天批准了ATryn，这是第一种通过基因工程改造的动物。
通过输液给予的ATryn适用于患有罕见疾病（称为遗传性抗凝血酶缺乏症）的人。根据FDA的数据，在美国，每5,000人中就有1人患有这种疾病。
具有遗传性抗凝血酶缺乏症的人不能制造足够的抗凝血酶抗凝血药。抗凝血酶的缺乏使患者处于危及生命的血栓的风险中，尤其是在怀孕，分娩，手术或长时间卧床休息期间。
ATryn来自经过基因工程改造的山羊，其山羊奶中含有人类抗凝血酶，这是一种在健康人群中发现的抗凝血蛋白。
患者不会喝那种山羊奶。从山羊的牛奶中提取人抗凝血酶以制成ATryn。
FDA基于对31名遗传性抗凝血酶缺乏症患者的两项研究而批准ATryn，以防止在手术或分娩之前，过程中或之后发生危险的血凝块。除一名患者外，所有患者都有这种血块的病史，如果不及时治疗，很可能在高危情况下复发。用ATryn治疗的31名患者中只有1名患有凝块。
对ATryn最常见的不良反应是出血和输注部位反应。根据FDA，这些反应发生在大约5％的患者中。
FDA兽医学中心还发现，基因工程过程对七代山羊没有不利影响，GTC生物治疗学已制定适当程序以确保这些山羊的食物不进入食物供应；它也发现山羊不会危害环境。
FDA对ATryn的批准符合FDA咨询委员会上个月的建议。
GTC Biotherapeutics开发了ATryn，并将ATryn在美国的销售权授予了Ovation Pharmaceuticals。GTC Biotherapeutics and Ovation Pharmaceuticals在联合新闻稿中指出，ATryn被批准用于预防遗传性抗凝血酶缺乏症患者手术和分娩前后的凝血事件，但不适用于那些患者的血凝块。
遗传性抗凝血酶缺乏症的其他治疗方法包括服用血液稀释剂并输注从捐赠的人血中提取的人抗凝血酶。
