2016年1月25日，星期一（健康日新闻）-一家药物公司资助的研究表明，囊性纤维化药物依伐卡托对年幼的儿童似乎是安全有效的。
来自英国伦敦帝国学院国家心脏和肺部研究所的研究负责人简·戴维斯说：“这是一次小试验，但我们很高兴看到这些结果。”“依伐卡托是一种潜在的新疗法，可为2岁及以上的儿童提供囊性纤维化和[与疾病相关的特定基因突变]。这种新颖的疗法可能会极大地影响这些儿童的生活，并有可能为今后几年取得更大的进步开辟道路。”
囊性纤维化是一种威胁生命的遗传疾病，会破坏肺部和消化系统。研究人员说，全世界有70,000多人患有囊性纤维化。
一位专家解释说，依伐卡托已被认为是该疾病治疗的一大进步。
科恩儿童医学囊性纤维化中心主任Joan Decelie-Germana博士解释说：“ Ivacaftor于2012年获批，是第一种具有开创性的药物，它可纠正囊性纤维化患者的遗传缺陷。”纽约州新海德公园中心
她说：“对于许多自2012年以来开始服用这种药物的老年患者，他们报告感觉“正常”，没有日常症状，肺功能已经稳定或改善，这已经改变了游戏规则。
研究人员说，先前的研究发现，依伐卡托对于6岁以上的儿童以及青少年和成人都是安全有效的。然而，他们补充说，这是第一项评估该药对年幼儿童影响的研究。
该临床试验包括34位2至5岁的囊性纤维化患者。所有的年轻人在与囊性纤维化相关的基因CFTR基因中至少有一个突变拷贝。在六个月的时间里，他们每天服用两剂-体重小于14公斤（31磅）的儿童为50毫克（mg），体重更大的儿童为75毫克。
这些孩子在几个方面表现出了改善，包括体重增加，胰腺功能和汗液氯化物含量，这表明人体恢复细胞内和外盐平衡的能力得到了改善。研究人员说，当这个过程有缺陷时，会导致囊性纤维化并发症。
研究表明，这种药物通常被孩子们耐受。最常见的问题是咳嗽和呕吐。研究人员说，有5名儿童的肝功能异常，导致其中一名停止治疗。
该研究的资金由ivacaftor的制造商Vertex Pharmaceuticals Inc.提供。该发现于1月20日发表在《柳叶刀呼吸医学》杂志上。
该研究是“为2至5岁的儿童提供囊性纤维化护理的开创性成果”，来自瑞士伯尔尼大学儿童医院和瑞士苏黎世大学儿童医院的随笔社论的作者写道。
他们写道：“针对这种基本缺陷的靶向治疗既有可能预防损害，又可以改善受影响器官的功能。”但是他们补充说，还有很多未知数，例如可以安全使用该药物的最早年龄。
Decelie-Germana同意这项新研究的结果在很大程度上是积极的。
她说：“需要进行长期研究并增加患者数量，但这是非常有希望的结果。”
Decelie-Germana说，虽然服用依伐卡托的儿童中某些肝酶的水平确实有所上升，但这种副作用是可逆的。
她说，这项新研究“希望我们试图建立良好营养的最年轻的CF患者可以长期改善健康状况。”“良好的营养与肺部疾病的进展较慢有关。”
