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FDA批准了数十年来第一款用于ALS的新药

2020-03-17 13:03:11来源:

2017年5月8日,星期一(HealthDay News)-美国食品和药物管理局批准了20多年来首个治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新药。

每天静注Radicava(依达拉奉),持续14天,然后停药14天。随后的治疗周期包括14天中的10天治疗,然后是14天不使用药物。

FDA神经病学产品部副主任Eric Bastings博士说:“在日本了解到使用依达拉奉治疗ALS后,我们迅速与药物开发商就在美国提出营销申请进行了接触。”药物评估和研究中心在机构新闻稿中说。

Bastings补充说:“这是多年来FDA批准的ALS的第一种新疗法,我们很高兴ALS病人现在可以有更多选择。”

1995年,第一种ALS药物利鲁唑被FDA批准。

ALS,也称为Lou Gehrig病,是一种进行性疾病,总是致命的神经系统疾病,破坏了控制志愿肌肉的神经细胞,包括咀嚼,行走,呼吸和说话的肌肉。大多数患者在症状开始后的三到五年内死于呼吸衰竭。

根据美国疾病控制和预防中心的数据,约有12,000至15,000美国人患有ALS。

FDA批准Radicava的依据是在日本进行的为期六个月的临床试验,其中包括137名接受了该药物或无效安慰剂的患者。24周后,服用该药物的患者的身体机能下降少于服用安慰剂的患者。

研究结果显示,在服用该药物的患者中,最常见的副作用是瘀伤和行走问题。

该机构在新闻稿中说:“拉迪卡瓦还与需要立即就医的严重风险有关,例如荨麻疹,肿胀或呼吸急促,以及对药物中亚硫酸氢钠的威胁生命的过敏反应。” 。

一位ALS专家表示,批准为患者提供了迫切需要的选择。

纽约市哥伦比亚大学医学中心埃莉诺和娄·格里格ALS中心主任尼尔·史奈德博士对《纽约时报》说:“这种影响不大,但意义重大。”“坦率地说,我很高兴第二种药物被批准用于ALS。”

但是Shneider没说他实际上会推荐给ALS患者,因为静脉注射药物给药困难且​​耗时。

他对报纸说:“如果是药丸并且易于服用,我将不太愿意使用它。”

Shneider补充说,这种药物不会使患者感觉更好或更强。它只能减缓毁灭性疾病的蔓延。